Dzięki biotechnologii lekarze są w stanie uzdrowić pacjentów z ciężkimi chorobami. Spośród wszystkich produktów medycznych dostępnych na rynkach światowych 20 proc. jest wytwarzanych z wykorzystaniem inżynierii genetycznej i biotechnologii.
Analitycy rynku farmaceutycznego i medycznego przewidują, że w najbliższych latach będziemy świadkami dynamicznego rozwoju tego segmentu rynku farmaceutycznego. Produkty te znajdują zastosowanie w diagnostyce, profilaktyce chorób na przykład dzięki możliwości wytwarzania szczepionek oraz w lecznictwie, gdzie często leki biologiczne stają się dla chorego ostatnią szansą na wyzdrowienie.
Nowoczesna farmacja, która korzysta z osiągnięć biotechnologii, skupia się na kontroli właściwości leku na każdym etapie jego wytwarzania. Począwszy od wytworzenia leku, przez wytworzenie postaci leku, aż do kontroli terapii i działań niepożądanych. Nowoczesna wiedza pozwala na wytwarzanie preparatów przeznaczonych dla konkretnego pacjenta. Od pewnego czasu zarówno medycyna, jak i farmacja, czerpią wiedzę z dorobku biotechnologii i inżynierii generycznej. Sposób pozyskiwania substancji aktywnych, zwykle oparty na tradycyjnych metodach na przykład maceracji, zastępuje się coraz częściej skomplikowanymi i nowoczesnymi metodami ekstrakcji.
Leki biopodobne
Ważnym pojęciem pojawiającym się przy okazji biotechnologii są leki biopodobne. Jest to przekład z języka angielskiego, który w Polsce nie do końca ma pozytywny wydźwięk. W języku polskim słowo „podobny” kojarzone jest najczęściej jako tańszy, mniej wartościowy. Jest to błędne zestawienie w kontekście leków biopodobnych, ponieważ są to leki oryginalne, które wytwarzane są na zasadach inżynierii biotechnologicznej. Leki te otworzyły niewątpliwie nowe perspektywy przed medycyną. Przykładem mogą stać się tutaj heparyny drobnocząsteczkowe, erytropoetyna czy hormon wzrostu. Rynek leków rekombinowanych rozwija się znacznie szybciej niż rynek wszystkich leków. Wskazuje to na ich rosnące znaczenie w medycynie, ale jednocześnie pociąga ze sobą zwiększenie wydatków przez firmy farmaceutyczne, jak i budżet państwa. Dotychczasowe doświadczenia z lekami biologicznymi są pozytywne i obiecujące. Jednak nie zawsze da się przewidzieć reakcje na te leki naszego układu odpornościowego.
Diagnostyka molekularna
Obiecujące zastosowania biotechnologii, które wyłaniają się na przestrzeni ostatnich lat to zaawansowane metody leczenia między innymi z wykorzystaniem inżynierii tkankowej, terapii genowej, czy zastosowanie biomarkerów, wykorzystywanych jako narzędzia diagnostyczne w systemie opieki zdrowotnej. Zastosowanie biotechnologii i diagnostyki molekularnej w lecznictwie zmieniło w ostatnich latach procedury diagnostyczne w różnych specjalnościach medycyny.
W ostatnim dziesięcioleciu bardzo dużo miejsca w opracowaniach naukowych poświęca się zagadnieniom diagnostyki molekularnej w kontekście spersonalizowanej, bazującej na farmakogenetyce i farmakogenomice terapii. Metody biotechnologiczne na rynku farmaceutycznym odgrywają coraz bardziej znaczącą rolę w medycynie, ochronie zdrowia publicznego, jak i w przemyśle farmaceutycznym. Szczególnymi produktami biotechnologii i inżynierii genetycznej są biofarmaceutyki. Zdobywają one coraz bardziej znaczącą pozycję na światowym rynku farmaceutycznym. Pomimo, iż koszty ich wytwarzania są bardzo wysokie, rola biofarmaceutyków jest coraz wyższa i bez wątpienia zajmie w przyszłości dominującą pozycję.
Specjalizacja z mikrobiologii i biotechnologii
Dla farmaceutów, chcących pogłębiać i aktualizować wiedzę o zagadnienia związane z biotechnologią prawo polskie przewiduje specjalizację z mikrobiologii i biotechnologii farmaceutycznej. Celem specjalizacji jest zdobycie nowych wiadomości zgodnych z rozwojem tej dziedziny nauki i praktyki farmaceutycznej, niezbędnej w wykonywaniu zawodu według najnowszych standardów. Farmaceuta po otrzymaniu tytułu specjalisty uzyskuje szczególne kwalifikacje do pracy w zakresie biotechnologii w przemyśle, laboratoriach kontroli leków czy w laboratoriach przemysłowych, gdzie może prowadzić między innymi badania w zakresie kontroli biotechnologicznych procesów produkcji leków lub innego rodzaju preparatów wymagających zaawansowanej wiedzy z inżynierii molekularnej. Osoby pracujące w przemyśle nowych technologii muszą posiadać umiejętności z zakresu inżynierii genetycznej oraz komórkowej i potrafić je wykorzystać w praktyce. Szczególnym atutem staja się tutaj poszukiwane przez firmy umiejętności związane z technikami biotechnologii roślin i zwierząt, które są źródłem nowych leków.
Biotechnologia produkcji leków obejmuje m.in. wytwarzanie antybiotyków, enzymów, preparatów immunologicznych, szczepionek, witamin, aminokwasów lub preparatów diagnostycznych różnego rodzaju. Ważnym zagadnieniem jest znajomość aktualnych przepisów prawnych, które regulują standardy produkcji i kontroli produktów leczniczych związanych ze stosowaniem organizmów genetycznie modyfikowanych (GMO).
Biotechnologia w praktyce
Farmaceuci zajmujący się omawianymi zagadnieniami łączą wiedzę farmaceutyczną zdobytą na studiach z takimi dziedzinami, jak: biologia molekularna, genomika i farmakogenetyka, proteomika, inżynieria białkowa, technologia kwasów nukleinowych i ich analogów.
Dzięki praktycznemu wykorzystaniu osiągnięć biotechnologii możliwa stała się produkcja leków przez E. coli. Właśnie ta bateria jest źródłem pozyskiwania i jednej z metod otrzymywania insuliny ludzkiej. Zmodyfikowane genetycznie komórki bakterii przez wprowadzenie do ich wnętrza plazmidów z genami, które kodują dwa łańcuchy insuliny rozmnaża się w bioreaktorach, w pożywce zawierającej niezbędne składniki pokarmowe i mineralne. W tak sprzyjających warunkach drobnoustroje produkują poszczególne łańcuchy insuliny ludzkiej. W kolejnym etapie białka wytworzone przez bakterie są ekstrahowane i oczyszczane. Insulina produkowana przez wspomniane drobnoustroje jest identyczna jak ta, którą syntetyzuje organizm ludzki. Dzięki temu nie obserwuje się działań niepożądanych, które mogą pojawiać się po zastosowaniu leków syntetycznych. Dzięki procesom biotechnologicznym możliwe stało się wytwarzanie insuliny na skalę masową. Innymi przykładami preparatów, które dzięki biotechnologicznemu procesowi produkcji są hormon wzrostu, interferon alfa, tkankowy aktywator plazminogenu, erytropoetyna alfa.
Grupa związków czynnych, które często stają się obiektem zainteresowania przemysłu farmaceutycznego to witaminy. Rosnące zapotrzebowanie na te substancje jest głównie zaspokajane przez syntezy chemiczne. Jednak wysokie koszty związane z używaniem agresywnych rozpuszczalników i problemy z utylizacją produktów, które przy okazji powstają przy produkcji oraz coraz większa świadomość pacjentów, że leki syntetycznie nie mają takiego działania jak naturalne sprawiają, że producenci sięgają po surowce roślinne. Ekspansja biotechnologii w tym przypadku polega na zastępowaniu chemicznych etapów produkcji przez mikrobiologiczne transformacje lub kompleksową biosyntezę tych potrzebnych organizmowi substancji. Wykorzystuje się tutaj zmodyfikowane szczepy drobnoustrojów między innymi do produkcji witaminy z grupy B. Produkowane w ten sposób substancje są przez organizm przyswajane w większym stopniu.
Biotechnologia roślin
W tym miejscu należy także zaznaczyć rosnące zainteresowanie biotechnologią roślin, która rozwija się bardzo dynamicznie. Badania w tej dziedzinie zmierzają do wykorzystania zarówno potencjału biochemicznego, jak i morfologicznego komórek roślinnych. Podstawową częścią prac z tego zakresu jest zakładanie i hodowla roślinnych kultur in vitro. W ten sposób, w warunkach sterylnych prowadzi się kultury pojedynczych komórek, tkanek, fragmentów oraz całych roślin. W Polsce aktualnie problematyka badawcza z tego zakresu zajmuje się wiele placówek o profilu ogólnobiologicznym, botanicznym, także w ośrodkach akademickich. Możliwości wykorzystania biotechnologii roślin w farmacji są obiektem zainteresowania większości uczelni medycznych w Polsce (katedry botaniki farmaceutycznej i farmakognozji). Aktualnie bardzo znaczącą rolę w badaniach pełni Zakład Ochrony Roślin i Biotechnologii Międzyuczelnianego Wydziału Biotechnologii Uniwersytetu Gdańskiego i Uniwersytetu Medycznego w Gdańsku.
W pracach instytutów badawczych zwraca się uwagę na opracowanie i wykorzystanie metod namnażania gatunków roślin leczniczych oraz pozyskania z nich ważnych z punktu widzenia farmacji związków czynnych. Unia Europejska dla ułatwienia komunikacji między ośrodkami naukowymi z różnych państw w tym zakresie wprowadziła klasyfikację wszystkich badań biotechnologicznych. W tym celu wprowadziła nazwy związane z różnymi kolorami. Kolor zielony został przydzielony biotechnologii roślin, kolor czerwony – biotechnologii w ochronie zdrowia, kolor biały – biotechnologii związanej z organizmami żywymi, natomiast niebieski – biotechnologii wykorzystującej organizmy morskie.
Produkcja leków biopodobnych jest nie tylko ważna i atrakcyjna z punktu widzenia firm farmaceutycznych, ale przede wszystkim ważna dla pacjenta, który ma większą dostępność preparatów i szersze możliwości leczenia.
Inwestycja w zdrowie
Przemysł wykorzystujący osiągnięcia biotechnologiczne jest młodą i rozwijającą się dziedziną gospodarki. Rozwój firm w tym sektorze jest kontrolowany dzięki ustawie Prawo farmaceutyczne. Określa ono zasady dopuszczenia do obrotu leków biologicznych oraz prowadzenie nad nimi badań i kontroli. Pozwolenie na sprzedaż produktu jest przygotowywane przez Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i produktów Biobójczych, jednak wymaga zgody Ministerstwa Zdrowia. Omawiana branża wymaga dużych nakładów finansowych, przy obserwowanym efekcie finansowym dopiero po kilku latach, co związane jest z długością prowadzenia badań naukowych. Powstające i już istniejące na rynku firmy farmaceutyczne mogą starać się o wsparcie finansowe badań od instytucji rządowych i z funduszy europejskich – jest to inwestycja w zdrowie pacjenta oraz wsparcie lokalnego rynku farmaceutycznego. Procedura rejestracyjna jest zcentralizowana i korzystna zarówno dla producentów, jak i pacjentów.
Dzięki wprowadzaniu do leczenia leków biologicznych z terapii może korzystać większa grupa pacjentów. Potrzebna w tym zakresie jest jednak edukacja, która uchroni chorych przed lękiem w trakcie stosowania leków produkowanych na zasadach inżynierii genetycznej. Leki te zrewolucjonizowały medycynę oraz farmację, a w najbliższych latach prawdopodobnie staną się one najczęściej sprzedawanymi preparatami. Wygaszanie patentów na część substancji pozwoli sięgać po leki z tej grupy większej grupie chorych.
Inwestycja na Węgrzech
Gedeon Richter jest jedną z firm, która przywiązuje dużą wagę do produkcji leków biopodobnych. Dlatego w 2005 r. utworzyła w Budapeszcie laboratorium rozwoju biotechnologii. Siedem lat później zbudowano nowy zakład biotechnologiczny w Debreczynie, jedyny tego rodzaju ośrodek w Europie Środkowo-Wschodniej. Pierwsze samodzielnie opracowane produkty biopodobne zostały już dopuszczone do obrotu w Europie i prawdopodobnie będą dostępne dla pacjentów w 2017 r.
Péter Szijjártó – węgierski minister spraw zagranicznych i handlu oraz Erik Bogsch – prezes spółki Gedeon Richter podpiszą umowę o przekazaniu dotacji na zakład biotechnologiczny w Debreczynie. Wkład państwa wyniesie niecałe 16,1 mln EUR (5 mld HUF). Ta inwestycja zaowocuje podwojeniem obecnych możliwości wytwórczych spółki w zakresie biotechnologii i stworzy potencjał analityczny. Dzięki rozbudowie zakładu powstanie 125 nowych miejsc pracy. Spółka Richter podejmie też współpracę z Uniwersytetem Debreczyńskim w celu kształcenia pracowników o ściśle określonych kwalifikacjach. Łączny koszt inwestycji szacowany jest na blisko 48,3 mln EUR (15 mld HUF).
Renata Pawlak-Morka Dyrektor Rozwoju Produktów w Gedeon Richter Polska Sp. z o.o.
Planowana jest rozbudowa utworzonego w 2012 r. zakładu biotechnologicznego w Debreczynie (Węgry). Zakład ten opracowuje i wytwarza produkty biopodobne z wykorzystaniem najnowocześniejszej, unikatowej w regionie technologii. Produkty te mają ogromną wartość nie tylko dla pacjentów, ale także dla gospodarki kraju – wnoszą swój wkład w dalszy rozwój potencjału eksportowego firmy Richter.
